uniQure anuncia datos de seguimiento del estudio en pacientes con hemofilia B

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa en su totalidad. aquí.

uniQure, una empresa de terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunció datos clínicos actualizados sobre los tres pacientes tratados en el estudio de Fase IIb en curso de la empresa sobre AMT-061, una investigación AAV5-terapia génica basada en una variante FIX-Padua protegida por patente para el tratamiento de pacientes con hemofilia B grave y moderadamente grave. Además, la empresa presentó hasta 3,5 años de datos de seguimiento de los 10 pacientes en la Fase I/ II ensayo de AMT-060, su terapia génica de primera generación para el tratamiento de la hemofilia B. Estos datos clínicos fueron presentados el sábado 6 de julio en presentaciones orales en el 27^el Congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia, que se lleva a cabo en Melbourne, Australia.
El estudio de Fase IIb de AMT-061 es un ensayo multicéntrico, abierto, de dosis única y de un solo brazo que se está llevando a cabo en los Estados Unidos. Tres pacientes con hemofilia grave (actividad endógena del factor IX (FIX) menor o igual al uno por ciento) se inscribieron en el estudio y recibieron una única infusión intravenosa de 2×10¹³ vcc/kg. Antes de la administración de AMT-061, los tres pacientes mostraron niveles bajos de anticuerpos neutralizantes preexistentes contra AAV5, pero no fueron excluidos del ensayo por ese motivo. Los pacientes del estudio de Fase IIb serán seguidos durante 52 semanas para evaluar la actividad de FIX, las tasas de sangrado y el uso de la terapia de reemplazo de FIX, y serán monitoreados durante cinco años para evaluar la seguridad de AMT-061.
 
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