uniQure anuncia datos clínicos a largo plazo de las fases en curso y confirma la dosis para el estudio de hemofilia B

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa en su totalidad. aquí.

único NV, una empresa de terapia génica que avanza en terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunció resultados actualizados de su ensayo de fase I/II en curso de AMT-060 y proporcionó una actualización sobre AMT-061, la terapia génica candidata de próxima generación de la compañía actualmente. en etapa avanzada de desarrollo clínico para pacientes con hemofilia B. AMT-060 es una terapia génica de primera generación que consiste en un vector AAV5 que porta un casete genético con el gen FIX de tipo salvaje. Los datos de AMT-060 incluyen hasta dos años y medio de seguimiento de la cohorte de dosis baja y hasta dos años de seguimiento de la segunda cohorte de dosis más alta. Estos datos clínicos se presentaron el domingo , 2 de diciembre en una presentación de póster en la 60ª Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) que tendrá lugar en San Diego, California.
AMT-060 sigue siendo seguro y bien tolerado, sin nuevos eventos adversos graves ni desarrollo de inhibidores. Los 10 pacientes sufrieron aumentos en la actividad de FIX y mejoras en el estado de su enfermedad, medido por un uso reducido de la terapia de reemplazo de FIX y una menor frecuencia de sangrado.
Los cinco pacientes en la cohorte de segunda dosis de 2×10¹³ gc/kg continúan sin profilaxis de rutina hasta dos años después del tratamiento. Durante los últimos 12 meses de observación, la tasa media de sangrado anualizada fue de 0,5 sangrados, lo que representa una reducción de 88% en comparación con el año anterior al tratamiento. En el mismo período, el uso de la terapia de reemplazo FIX disminuyó un 93% en comparación con el año anterior al tratamiento. La actividad media de FIX aumentó de 7,11 TP3T en el primer año después del tratamiento a 8,31 TP3T en el segundo año y fue 8,91 TP3T de lo normal en la última medición.
"Con hasta dos años y medio de seguimiento, los pacientes del estudio continúan mostrando evidencia de beneficios clínicos duraderos, incluida la actividad sostenida de FIX, reducciones sustanciales en el uso de terapia de reemplazo y un casi cese de los sangrados espontáneos", afirmó Profesor Frank WG Leebeek, MD Ph.D. del Centro Médico de la Universidad Erasmus en Rotterdam, Países Bajos. “Lo más importante es que, desde la última actualización de datos en ASH 2017, el estudio continúa demostrando la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de las terapias génicas basadas en AAV5, sin nuevos eventos adversos relacionados con el tratamiento, sin respuestas inmunes celulares tóxicas y sin pérdidas de pacientes. Actividad FIX”.
Avance de AMT-061 en el desarrollo clínico en etapa tardía
La Compañía anunció recientemente datos clínicos iniciales en pacientes tratados en un estudio de confirmación de dosis de Fase IIb de AMT-061, una terapia génica de próxima generación basada en AAV5 que contiene una variante FIX-Padua protegida por patente para el tratamiento de la hemofilia B. Seis semanas después de la administración, la actividad media de FIX para los tres pacientes en el estudio fue 31% de lo normal, y los niveles de FIX continúan aumentando más allá de las seis a diez semanas iniciales de seguimiento. Según los datos obtenidos hasta la fecha, ningún paciente ha requerido ningún infusiones de terapia de reemplazo de FIX, informaron cualquier evento hemorrágico o requirieron alguna terapia de inmunosupresión.
 
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