uniQure anuncia datos positivos de la terapia génica del ensayo fundamental HOPE-B en pacientes con hemofilia B

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.

uniQure NV, una compañía de terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunció datos positivos de primera línea de su ensayo fundamental de terapia génica HOPE-B de Fase III de etranacogén dezaparvovec, un virus adenoasociado en investigación cinco (AAV5) para el tratamiento de pacientes con hemofilia B grave y moderadamente grave. Este es el primer conjunto de datos que se informa de un estudio de fase III de terapia génica en hemofilia B y, con 54 pacientes, el conjunto más grande de pacientes que reciben un producto de investigación de terapia génica única que se informará hasta la fecha. Estos datos clínicos se publicaron hoy como un resumen de última hora, uno de los seis aceptados para su presentación en la 62.ª reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) y se presentará como presentación oral en la conferencia el 8 de diciembre. 2020. El resumen está disponible aquí.
“Estamos muy complacidos de que estos datos fundamentales de primera línea muestren que una sola administración de la terapia génica de etranacogén dezaparvovec condujo a aumentos sostenidos del factor IX (FIX) a niveles funcionalmente curativos capaces de eliminar la necesidad de infusiones regulares para controlar y prevenir el sangrado. episodios”, afirmó Ricardo Dolmetsch, Ph.D., presidente de investigación y desarrollo de uniQure. “Lo más impresionante es que estos datos también demuestran el potencial para lograr un beneficio clínico en pacientes con una gama de anticuerpos neutralizantes preexistentes representativos de la población general. La capacidad de dosificar una terapia génica en pacientes con anticuerpos neutralizantes preexistentes no se ha demostrado para ninguna otra terapia génica e ilustra la capacidad potencialmente única de nuestra plataforma AAV5 para abordar las necesidades de un amplio conjunto de pacientes que viven con hemofilia B y otros trastornos.”
El ensayo clínico pivotal de Fase III HOPE-B del etranacogén dezaparvovec es un ensayo multinacional abierto, de una sola dosis y de un solo brazo en hombres adultos con hemofilia grave o moderadamente grave. Todos los pacientes requirieron reemplazo profiláctico de FIX de rutina antes de ingresar al ensayo clínico, y los pacientes no fueron excluidos del ensayo en función de los anticuerpos neutralizantes (NAb) preexistentes contra AAV5.
Los pacientes del estudio clínico HOPE-B se inscribieron inicialmente en un período de observación prospectivo de al menos seis meses durante el cual se monitorearon los eventos hemorrágicos y el uso de la terapia de reemplazo con FIX. Cincuenta y cuatro pacientes recibieron una única infusión intravenosa de terapia génica de etranacogén dezaparvovec a 2×10¹³ gc/kg, incluidos 23 pacientes que tenían NAbs preexistentes para AAV5. Luego se evalúa a los pacientes para evaluar la actividad de FIX determinada por un ensayo de una etapa realizado en un laboratorio central, tasas de sangrado anualizadas y uso de terapia de reemplazo de Factor IX. Se controlará a los pacientes durante cinco años para evaluar la seguridad de etranacogén dezaparvovec.
Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.A