uniQure presenta nuevos datos preclínicos en hemofilia A

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa en su totalidad. aquí.

uniQure NV, una empresa de terapia génica que avanza en terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, presentó nuevos datos preclínicos sobre sus candidatos de terapia génica AMT-150 para la ataxia espinocerebelosa tipo 3, AMT-190 para la enfermedad de Fabry y AMT-180 para el tratamiento de la hemofilia A. Los datos se presentan en presentaciones en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular (ASGCT). uniQure realizará un total de 22 presentaciones de datos en la reunión, que se llevará a cabo virtualmente del 12 al 15 de mayo.
"Nuestra presencia colectiva en ASGCT muestra la amplitud de la experiencia y el liderazgo en terapia genética de uniQure, incluidas nuestras capacidades de investigación y excelencia en el desarrollo y fabricación de terapias genéticas novedosas", afirmó Matt Kapusta, director ejecutivo de uniQure. "Estamos felices de compartir nuevos datos preclínicos sobre nuestros candidatos a terapia génica, así como nuestras innovaciones en tecnología y fabricación".
Las presentaciones de uniQure en Ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3) muestran una continuación de sólidos datos de prueba de concepto en ratones y otros modelos preclínicos, además de nuevos datos alentadores en primates no humanos (NHP). Además, nuevos datos relacionados con la biología de AAV muestran que una sola administración de AAV5-hFIX en ratones recién nacidos condujo a una expresión estable de hFIX hasta 18 meses después de la dosificación.
AMT-180 para la hemofilia A
hemofilia A es un trastorno hemorrágico ligado al cromosoma X que resulta de una deficiencia en el factor VIII de coagulación que sirve como cofactor del factor IX en la activación de la cascada de coagulación. Alrededor del 30 por ciento de la población de pacientes con hemofilia A desarrolla inhibidores del factor VIII durante el curso de la enfermedad. AMT-180 comprende un vector AAV5 recombinante que incorpora un gen del Factor IX modificado patentado.
Datos de múltiples en vivo Los estudios en roedores y NHP demostraron que una administración única de AMT-180 fue bien tolerada y sin aumento de los marcadores de activación de la coagulación. Los estudios preclínicos se utilizaron para predecir dosis clínicas adecuadas evaluando la actividad de coagulación independiente del factor VIII y correlacionándola con los niveles de proteína FIX-FIAV. Los estudios demostraron que el modelo de cálculo de dosis en los NHP predijo aumentos dependientes de la dosis en la actividad independiente del FVIII.
 
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