Actualización #4: MASAC emite recomendación sobre SIPPET

El 28 de junio de 2016, la Fundación Nacional de Hemofilia Comité Asesor Médico y Científico (MASAC) emitió una recomendación tras los resultados publicados del Encuesta de inhibidores en niños pequeños expuestos a productos plasmáticos (SIPPET)El estudio SIPPET fue publicado en el Revista de medicina de Nueva Inglaterra (NEJM)en mayo de 2016. El texto completo del estudio SIPPET está disponible por una tarifa para el NEJM.
La recomendación de MASAC consta de cinco (5) puntos:

“Con base en la evidencia actualmente disponible, MASAC hace las siguientes recomendaciones:
1. Las personas con más de 50 días de exposición a cualquier producto recombinante (es decir, pacientes tratados previamente o PTP) deben considerar continuar con su producto actual, ya que múltiples estudios clínicos han demostrado que su riesgo de desarrollo de inhibidores con cualquier producto de FVIII disminuye notablemente después de 50 ED.
2. Las personas con más de cero y menos de 50 días de exposición deben considerar continuar con su producto FVIII recombinante actual, ya que las diferencias entre SIPPET y muchos otros estudios pueden no justificar el cambio de pacientes que ya han iniciado un régimen de tratamiento.
3. Las personas recién diagnosticadas y sus cuidadores deben considerar los nuevos datos del estudio SIPPET en el contexto de todos los datos acumulados sobre la formación de inhibidores en PUP y el riesgo/beneficio de seguridad de patógenos de las dos clases de productos y considerar las siguientes opciones:
a. Iniciar la terapia con un producto pdFVIII/VWF en todos los PUP.
b. Inicie la terapia con un producto rFVIII según lo recomendado previamente por MASAC (6).
c. Iniciar la terapia con un producto rFVIII más nuevo.
4. Independientemente de la opción que se elija, todos los PUP deben inscribirse en el sistema de recopilación de datos de la ATHN o en un ensayo clínico para evaluar los resultados.
5. Para todas las clases de productos de tratamiento, el riesgo de formación de inhibidores en PUP es inaceptablemente alto. Todos los esfuerzos del gobierno, los HTC, los defensores de los pacientes y la industria deben estar dirigidos a reducir el riesgo de formación de inhibidores”.

Lea la recomendación completa de MASAC aquí.
HFA te animaA a tener un papel activo en su propio cuidado de la saludyA a hable con sus médicos regularmente sobre las cuestiones de la terapia de tratamiento.

ENLACES RÁPIDOS:

• Sitio web del estudio SIPPET
• Resumen de la Sociedad Estadounidense de Hematología
• Estudio SIPPET publicado
• Recomendación de MASAC sobre SIPPET
• “Terapia para la hemofilia: sorteando los baches en la autopista de la innovación”

HECHOS RÁPIDOS:

• inhibidores son anticuerpos que el sistema inmunitario desarrolla en respuesta a un producto de factor de coagulación que se usa para tratar a una persona con hemofilia.
• En el estudio SIPPET, los pacientes no tratados previamente (PUP)A eran pacientes menores de seis años con hemofilia A severa que nunca antes habían recibido concentrados de factor VIII. Se estudiaron más de 250 PUP de 14 países y de los cinco continentes.
• En el estudio SIPPET, los investigadores encontraron que en un estudio aleatorizado, cuando los pacientes no tratados previamente (PUP) fueron tratados con factor VIII recombinante, hubo una incidencia 87% más alta de desarrollo de inhibidores que cuando fueron tratados con factor VIII derivado de plasma.
• Donna DiMichele, MD de la Institutos Nacionales de Salud (NIH)escribió en un editorial del NEJM titulado “Terapia de hemofilia: sorteando obstáculos en la autopista de la innovación”A que estos nuevos datos deben integrarse al tomar decisiones sobre productos para niños con hemofilia A grave.

LO QUE HFA HFA EN RESPUESTA A SIPPET:

Dada la importancia de este estudio y las implicaciones que podría tener para los PUP, HFA ha tomado las siguientes medidas:

1. Estamos consultando con nuestro Comité Asesor Médico para difundir la información disponible a nuestra comunidad.
2. Después de la publicación del resumen en diciembre de 2015, nos comunicamos formalmente con el Consejo Asesor Médico y Científico (MASAC)Â de la Fundación Nacional de Hemofilia (NHF) para solicitar que realicen una revisión completa de este estudio cuando esté disponible.
3. Solicitamos que MASAC considere la suspensión temporal de las recomendaciones (o partes de las mismas) que establecen cualquier preferencia por los productos de factor recombinante hasta que se puedan revisar los resultados del estudio SIPPET completo.
4. Hemos proporcionado tres (3) actualizaciones anteriores a medida que la información estuvo disponible para que los pacientes puedan analizar sus opciones de tratamiento con su proveedor médico para tomar decisiones.

LO QUE PUEDES HACER:

Si bien SIPPET se enfocó en pacientes pequeños que no habían recibido tratamiento previo, HFA alienta todos los pacientes mantener un papel activo en el cuidado de su salud.

1. Hacer preguntas:Hable con su médico sobre este estudio, su riesgo de formar un inhibidor y sobre la atención general que recibe. Dado que todos los pacientes con hemofilia corren el riesgo de formar un inhibidor, independientemente del producto terapéutico, los Centros para el Control de Enfermedades animan a cada paciente a hacerse la prueba anualmente para uno.
2. Estar involucrado: Reconozca que usted desempeña un  papel vital en el cuidado de su salud. tienes derechopara hacer preguntas, realizar solicitudes y conocer todas sus opciones.
3. Tomar acción:A Más información sobre este estudioy compártelo con tus amigos y familiares.

HFA pide a todos los miembros de la comunidad de trastornos hemorrágicos que se unan a nosotros mientras abogamos todos los días por tratamientos seguros. Continuaremos brindando actualizaciones a la comunidad a medida que aprendamos más.A Juntos, somos resilientes.