El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa en su totalidad. aquí.
uniQure anuncia los datos principales iniciales de nuestro Estudio de confirmación de dosis de fase 2B de AMT-061, una terapia génica en investigación para el tratamiento de pacientes con hemofilia B grave y moderadamente grave. Todos los pacientes alcanzaron y mantuvieron la actividad terapéutica del factor IX, con un nivel medio de FIX del 31 por ciento de lo normal seis semanas después de la administración. Ninguno de los pacientes recibió infusiones de factor, experimentó ningún evento hemorrágico informado ni requirió inmunosupresión durante un total de 24 semanas de observación.
Además, se está realizando la inscripción de pacientes en todo el mundo. Ensayo clínico de fase 3 HOPE-B para evaluar la seguridad y eficacia de AMT-061. Los pacientes adultos con hemofilia B clasificados como grave y moderadamente grave se inscribirán en un período de observación de seis meses durante el cual continuarán utilizando su estándar de atención actual para establecer una línea de base. control. Después del período inicial de seis meses, los pacientes recibirán una única administración intravenosa de AMT-061. Se espera que el tratamiento de los pacientes en el ensayo fundamental HOPE-B comience en el primer trimestre de 2019. " AMT-061 tiene el potencial de ser un avance importante en la terapia génica para pacientes afectados por hemofilia B”, afirmó Steven Pipe, MD, Profesor de Pediatría y Patología y Director Médico Pediátrico del Programa de Hemofilia y Trastornos de la Coagulación de la Universidad de Michigan y investigador principal del ensayo clínico HOPE-B. "Un tratamiento único, como AMT-061, podría cambiar la vida de estos pacientes, muchos de los cuales luchan por manejar los desafíos continuos, incluido el cumplimiento de infusiones frecuentes y episodios recurrentes. de sangrado”.
Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.
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