BioMarin proporcionó esta actualización a la comunidad con respecto a su programa de ensayos clínicos de terapia génica en curso en la hemofilia A. La terapia génica en investigación de BioMarin para la hemofilia A no ha sido aprobada para su uso; se encuentra en ensayos clínicos en curso que evalúan su seguridad y eficacia.
Descripción general del ensayo clínico
La terapia génica en investigación de BioMarin, valoctocogén roxaparvovec, se está estudiando actualmente en adultos con hemofilia A grave.
El primer estudio de Fase 1/2 se inició en 2015 e involucró a 15 personas y dos niveles de dosis. Estas personas se encuentran ahora en seguimiento a largo plazo, después del tratamiento con valoctocogén roxaparvovec.
El estudio de Fase 3 (llamado GENEr8-1) se está realizando actualmente en 13 países y está totalmente inscrito. 134 participantes del estudio han recibido terapia génica en investigación como parte de este estudio.
El 31 de mayo de 2022, BioMarin publicó una actualización del estudio de fase 1/2 de valoctocogén roxaparvovec, incluidos los resultados más recientes basados en 6 años de datos de seguimiento para los participantes que recibieron la dosis 6E13 vg/kg.
BioMarin tiene la intención de presentar una actualización de seis años del estudio de Fase 1/2 durante una presentación oral en el próximo Congreso Virtual 2022 de la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH) que tendrá lugar del 9 al 13 de julio.
BioMarin extiende su sincera gratitud a todos los participantes del estudio, familias y cuidadores que han ayudado a hacer posible este hito.
Estado regulatorio
En los Estados Unidos, BioMarin planea incluir los resultados previamente informados de los datos de seguridad y eficacia de seguimiento de dos años del estudio de Fase 3 GENEr8-1 en una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) para el valoctocogén roxaparvovec a la Food and Drug Administración (FDA). Con base en comentarios recientes recibidos de la FDA relacionados con nuestros planes para el próximo BLA, la Agencia ha solicitado información adicional y análisis de datos que se incluirán en el BLA antes de la presentación. La FDA no ha solicitado estudios preclínicos o clínicos adicionales. Si bien en la actualidad no se han realizado solicitudes relacionadas con la evaluación de la eficacia y la seguridad tres años después de la dosificación del estudio GENEr8-1, somos conscientes de que dichos datos estarán disponibles durante la revisión anticipada de BLA. Con base en estas nuevas solicitudes de información, ahora se espera que la nueva presentación de BLA esté lista para fines de septiembre.
En Europa, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) continúa la revisión de nuestra Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para valoctocogén roxaparvovec, y anticipamos una opinión del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) a mediados de 2022. BioMarin ha proporcionado la EMA con datos de seguridad y eficacia de seguimiento de dos años del estudio GENEr8-1.
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