BioMarin recibe una carta de respuesta completa (CRL) de la FDA para la terapia génica para la hemofilia A grave

Haga clic a continuación para traducir la página al español.

[prisna-google-sitio-web-traductor]
BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) emitió una carta de respuesta completa (CRL) a la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) de la compañía para la terapia génica con valoctocogene roxaparvovec para la hemofilia A grave en 18 de agosto de 2020. La FDA emite una CRL para indicar que el ciclo de revisión de una solicitud está completo y que la solicitud no está lista para su aprobación en su forma actual.
Habiendo acordado previamente con la Agencia sobre el alcance de los datos necesarios para respaldar la BLA, la FDA introdujo una nueva recomendación para dos años de datos del estudio 270-301 en curso de la Compañía (Fase 3) para proporcionar evidencia sustancial de un efecto duradero usando Anualizado. Tasa de sangrado (ABR) como criterio de valoración principal. La Agencia informó por primera vez a la Compañía de esta recomendación en la CRL al no haber planteado esto en ningún momento durante el desarrollo o la revisión. La Agencia recomendó que la Compañía complete el Estudio de Fase 3 y presente dos datos de seguridad y eficacia de seguimiento de un año de todos los participantes del estudio. La FDA concluyó que las diferencias entre el Estudio 270-201 (Fase 1/2) y el estudio de Fase 3 limitaron su capacidad para confiar en el estudio de Fase 1/2 para respaldar durabilidad del efecto. El estudio de fase 3 se inscribió completamente en noviembre 2019, y el último paciente completará dos años de seguimiento en noviembre de 2021.
La Compañía planea reunirse con la Agencia en las próximas semanas para alinearse con los próximos pasos para obtener la aprobación.
"Seguimos comprometidos con la comunidad de hemofilia y con liderar el camino hacia la primera terapia genética para la hemofilia A", afirmó Jean-Jacques Bienaimé, presidente y director ejecutivo de BioMarin. "Estamos sorprendidos y decepcionados de que la FDA haya introducido nuevas expectativas por primera vez en la carta de respuesta completa. Confiamos en la terapia génica con valoctocogene roxaparvovec y en su potencial para redefinir el paradigma de tratamiento para las personas con hemofilia A”.
La solicitud se basó en el análisis intermedio del estudio de Fase 3 de los participantes del estudio tratados con un producto en investigación fabricado mediante el proceso que se comercializará y en los datos de tres años del Estudio de Fase 1/2. La FDA había otorgado el estatus de Revisión Prioritaria al valoctocogene roxaparvovec. y designaciones de Terapia Innovadora y Medicamento Huérfano. Valoctocogene roxaparvovec mantiene las designaciones de Terapia Innovadora y Medicamento Huérfano.
Los ensayos clínicos en curso con valoctocogene roxaparvovec continuarán mientras BioMarin explora los próximos pasos para obtener la aprobación. La revisión de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) de la compañía para valoctocogene roxaparvovec está en curso.