Aviso de salud de los CDC: los pacientes que reciben eculizumab (Soliris®) tienen un alto riesgo de sufrir enfermedad meningocócica invasiva a pesar de la vacunación
Según una publicación anticipada del Informe Semanal de Morbilidad y Mortalidad (MMWR) de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC), hoy se publicó nueva información sobre Eculizumab (Soliris®) en pacientes con trastornos sanguíneos raros, hemoglobinuria paroxística nocturna y hemolítica atípica. síndrome urémico. Lea el artículo completo de MMWR aquí.
Shire presenta a la FDA una solicitud de nuevo fármaco en investigación para el candidato a terapia génica SHP654 para el tratamiento de la hemofilia A
Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa de Shire. Lea el comunicado de prensa de Shire en su totalidad aquí. Shire ha anunciado la presentación de una solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND) a la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) para SHP654, también designado como BAX 888, una terapia genética del factor VIII (FVIII) en investigación para el […]
Se lanza la nueva compañía biofarmacéutica, Sigilon Therapeutics
Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa de Sigilon Therapeutics. Lea el comunicado de prensa de Sigilon Therapeutics en su totalidad aquí. Flagship Pioneering, una empresa de innovación en ciencias biológicas totalmente integrada, anunció recientemente el lanzamiento de Sigilon Therapeutics Inc. Sigilon Therapeutics es una compañía biofarmacéutica que descubre y desarrolla terapias celulares encapsuladas biocompatibles que definen una categoría. La plataforma de descubrimiento de Sigilon Therapeutics combina ingeniería celular y […]
Genentech anuncia resultados en estudios de fase III de emicizumab (HAVEN 1 y HAVEN 2) en hemofilia A con inhibidores
Genentech, miembro del Grupo Roche, anunció hoy datos positivos del análisis primario del estudio de Fase III HAVEN 1 en adultos y adolescentes y del análisis intermedio del estudio de Fase III HAVEN 2 en niños que evalúan la profilaxis subcutánea con emicizumab (preventiva) una vez a la semana para el tratamiento de la hemofilia A con inhibidores del factor VIII. […]
La FDA acepta la solicitud de Bioverativ para un medicamento en investigación para la hemofilia A
Bioverativ anunció el 12 de junio de 2017 que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceptó la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la compañía para BIVV001 (también conocido como rFVIIIFc-VWF-XTEN), una novedosa terapia de factor VIII en investigación diseñada para ampliar potencialmente la protección contra hemorragias con dosis de profilaxis de una vez por semana o más para personas con hemofilia A. […]
La FDA aprueba el nuevo tratamiento de Novo Nordisk para pacientes con hemofilia B
Novo Nordisk anunció recientemente que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) aprobó la solicitud de licencia de productos biológicos para REBINYN® (factor IX de coagulación (recombinante), glicoPEGilado) para el tratamiento de adultos y niños con hemofilia B. Novo Nordisk espera lanzar REBINYN® en los EE. UU. en la primera mitad de 2018. Para obtener más información sobre REBINYN, lea el […]
Dimension Therapeutics suspende DTX101, un producto de terapia génica en investigación
Dimension Therapeutics anunció que descontinuará el desarrollo de DTX101, un producto de terapia genética basado en AAVrh10 en investigación en desarrollo para el tratamiento de la hemofilia B moderada/grave a grave. La decisión se tomó tras la revisión del estudio clínico emergente de fase 1/2 DTX101. datos, incluidos los datos a principios de mayo de 2017, y la observación de que los datos no cumplirían […]
Sangamo Therapeutics y Pfizer anuncian colaboración para la terapia genética de la hemofilia A
Sangamo Therapeutics, Inc. y Pfizer Inc. anunciaron recientemente un acuerdo de licencia y colaboración global exclusivo para el desarrollo y comercialización de programas de terapia génica para la hemofilia A, incluido SB-525, uno de los cuatro productos candidatos principales de Sangamo, que Sangamo espera que entre en la clínica este trimestre. Haga clic aquí para leer el comunicado de prensa completo de Sangamo Therapeutics.
uniQure anuncia la entrega exitosa de terapia genética en modelo animal
uniQure presentó recientemente datos en la vigésima reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular (ASGCT) en Washington, DC sobre la administración repetida exitosa de genes hepáticos con su vector AAV5 después de un procedimiento de inmunoadsorción patentado en primates no humanos (NHP). Los resultados describieron una transducción secuencial exitosa con los dos transgenes informadores y resaltaron los avances realizados en los protocolos de readministración […]
Kedrion anuncia el regreso a los niveles normales de suministro de Koāte
Kedrion Biopharma anunció un regreso a los niveles normales de suministro de KoÄ te en el tamaño de 1000 viales y una serie de mejoras a gran escala en sus operaciones generales luego de un período temporal de disponibilidad limitada del producto. Haga clic aquí para leer el contenido completo de la carta proporcionada por Kedrion Biopharma sobre este asunto.
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