Genentech proporciona una declaración sobre el acceso de los pacientes a Hemlibra
Genentech ha publicado una declaración sobre el acceso de los pacientes a Hemlibra (Emicizumab-kkwh). Lea la declaración completa en su totalidad aquí.
PSI presenta una demanda contra el Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU.
El 9 de enero, Patient Services, Inc. (PSI) presentó una demanda contra el Gobierno Federal alegando que una Opinión Consultiva Modificada de 2017 de la Oficina del Inspector General (OIG) viola sus derechos de la Primera Enmienda. Para obtener más información, consulte el comunicado de prensa de PSI.
Alnylam y Sanofi inician la reestructuración estratégica de RNAi Therapeutics Rare Disease Alliance
Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Alnylam. Lea el comunicado de prensa completo aquí. Alnylam Pharmaceuticals, Inc., una empresa de terapias de ARNi, y Sanofi anunciaron hoy una reestructuración estratégica de su alianza de terapias de ARNi para agilizar y optimizar el desarrollo y la comercialización de ciertos productos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras. Específicamente, Alnylam […]
Catalyst Biosciences inicia la fase 2 de una posible terapia para la hemofilia A y B
Nota: El siguiente es un extracto de un artículo de Rare Disease Report. Lea el artículo completo en su totalidad aquí. El 4 de enero, Catalyst Biosciences anunció el inicio y la inscripción abierta de la fase 2 de su programa de fase 2/3 de marzeptacog alfa (activado) (MarzAA), una terapia de factor VIIa altamente potente administrada por vía subcutánea en desarrollo para el tratamiento [ …]
BioMarin proporciona 1,5 años de datos clínicos para la terapia génica Valoctocogene Roxaparvovec para la hemofilia A grave
Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí. BioMarin Pharmaceutical Inc. anunció una actualización de los resultados informados anteriormente de un estudio abierto de fase 1/2 del valoctocogene roxaparvovec (anteriormente BMN 270), un tratamiento de terapia génica en investigación para la hemofilia A grave. Los datos presentados […]
Spark Therapeutics y Pfizer anuncian datos preliminares a largo plazo que muestran niveles consistentes y sostenidos de factor IX en la hemofilia B
Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí. Spark Therapeutics y Pfizer Inc. anunciaron el 11 de diciembre de 2017, con un seguimiento acumulativo de más de 13 años-paciente de observación, los 11 participantes en el ensayo clínico de Fase 1/2 en curso del SPK-9001 en investigación para […]
Spark Therapeutics presenta datos preliminares sobre el ensayo clínico de investigación de fase 1/2 de aumento de dosis SPK-8011 en hemofilia A
Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí. Spark Therapeutics anunció el 11 de diciembre de 2017 que ha dosificado a siete participantes en el ensayo clínico de fase 1/2 de SPK-8011 en hemofilia A. Los primeros cuatro participantes, a quienes se les dio seguimiento al menos 12 semanas después […]
Bioverativ anuncia los resultados del estudio Eloctate que muestra una alta protección contra el sangrado y una resolución conjunta objetivo
Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Bioverativ. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí. Bioverativ Inc. y Swedish Orphan Biovitrum AB anunciaron los resultados de un nuevo análisis longitudinal post-hoc del estudio fundamental de fase 3 A-LONG y del estudio de extensión a largo plazo ASPIRE, que muestra que la dosificación profiláctica semanal con su […]
Bioverativ anuncia los resultados de un novedoso estudio de imágenes que utiliza Alprolix
Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Bioverativ. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí. Bioverativ Inc., una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar las vidas de personas con trastornos sanguíneos raros, anunció hoy los hallazgos de un novedoso estudio de imágenes que investiga la distribución extravascular de las terapias de factor IX, incluida su principal terapia extendida […]
La FDA levanta la suspensión clínica de Fitusiran
Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Alnylam Pharmaceuticals. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí. Alnylam Pharmaceuticals Inc., una compañía terapéutica de ARNi, y Sanofi Genzyme, la unidad de negocios global de atención especializada de Sanofi, anunciaron el 15 de diciembre de 2017 que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) levantó la suspensión de los estudios clínicos con fitusiran, incluido […]
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