La FDA emite una respuesta a la solicitud de aprobación de concizumab de Novo Nordisk
Recientemente, Novo Nordisk recibió una carta de respuesta completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos para concizumab. Concizumab se presentó para la aprobación regulatoria en los EE. UU. para el tratamiento de la hemofilia A y B con inhibidores en agosto de 2022. En la carta, la FDA solicitaba información adicional relacionada con el control y la dosificación de los pacientes para […]
Sanofi: dos estudios publicados destacan el potencial de fitusiran para abordar necesidades insatisfechas
Dos estudios de fase 3 de fitusiran publicados en The Lancet y The Lancet Hematology destacan el potencial para abordar las necesidades no satisfechas en todos los tipos de hemofilia París, 4 de abril de 2023: dos estudios, publicados en The Lancet y The Lancet Hematology, que evalúan la eficacia y la seguridad de fitusiran , una terapia de ARNip en investigación para el tratamiento profiláctico de adultos y adolescentes con hemofilia A o B, refuerzan el […]
Actualización de BioMarin: FDA extiende la fecha de acción objetivo de PDUFA hasta el 30 de junio de 2023
SAN RAFAEL, California, 6 de marzo de 2023 — BioMarin Pharmaceutical Inc., una compañía global de biotecnología dedicada a transformar vidas a través del descubrimiento genético, anunció que recibió esta tarde un aviso de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. revisión de la solicitud de licencia biológica (BLA) de la compañía para la terapia génica ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) para adultos […]
La FDA aprueba ALTUVIIIO™ una vez por semana de Sanofi
Fuente: Comunicado de prensa de Sanofi Sanofi anuncia que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. terapia sostenida de reemplazo de factor VIII para adultos y niños con hemofilia A. Sanofi afirma que con ALTUVIIIO buscan elevar el estándar para las personas con […]
Actualizaciones de la terapia génica en investigación de BioMarin
Una actualización para la comunidad de hemofilia de BioMarin con respecto a un evento adverso grave informado anteriormente en el estudio de fase 3 de terapia génica de hemofilia A en curso [valoctocogene roxaparvovec, BMN 270] que, según el Comité Independiente de Monitoreo de Seguridad de Datos y la compañía, era muy poco probable que estar relacionado con la terapia en investigación. Actualización del Programa de Desarrollo Clínico […]
Pfizer y Sangamo Therapeutics anuncian que el ensayo de fase 3 de la terapia génica en investigación para la hemofilia A ha vuelto a abrir el reclutamiento
La FDA otorga revisión prioritaria a efanesoctocog alfa para personas con hemofilia A
La profilaxis con Fitusiran redujo las hemorragias en 61% en personas con Hem A o B
Efanesoctocog Alfa una vez por semana: una actualización de Sanofi
STAQ Pharma, Inc. Avisos de error de impresión
STAQ Pharma, Inc. ha informado a Hemophilia Alliance ya la Fundación Nacional de Hemofilia de un error tipográfico de impresión en algunas unidades del lote 21114255A Desmopressin Acetate 1.5 mg/mL. Esto no implica ningún problema de seguridad del paciente. La fecha de vencimiento en algunos de los viales muestra 2021-06-28 (28 de junio de 2021) cuando el vencimiento correcto […]
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