La FDA acepta la solicitud de licencia biológica de CSL Behring para Etranacogene Dezaparvovec para revisión prioritaria
El líder bioterapéutico mundial CSL Behring, una empresa de CSL, anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha aceptado su solicitud de licencia biológica (BLA), para revisión prioritaria, para etranacogén dezaparvovec (también conocido como CSL222), una terapia génica en investigación para el tratamiento de adultos con hemofilia B. Etranacogene dezaparvovec fue diseñado específicamente para hacer […]
La FDA otorga la designación de terapia innovadora para la hemofilia A
HFA recibió el siguiente comunicado de prensa de Sanofi. La FDA otorga a efanesoctocog alfa la designación de terapia innovadora para la hemofilia A Efanesoctocog alfa es la primera terapia de factor VIII que recibe la designación de terapia innovadora de la FDA La designación se basa en los datos del estudio de fase 3 XTEND-1 que demuestran una prevención clínicamente significativa de las hemorragias y una superioridad en la prevención [ …]
BioMarin publica actualización del programa clínico: Hemofilia A
Bayer suspende Kogenate® FS en los Estados Unidos
HFA recibió la siguiente actualización de Bayer. Durante más de 25 años, Bayer se ha comprometido a apoyar a los pacientes de todo el mundo manteniendo un pulso constante sobre sus necesidades cambiantes, así como las de sus cuidadores y proveedores de atención médica (HCP). Reconociendo el cambio creciente en el uso del paciente hacia productos más recientes, como […]
Pfizer informa la actualización del ensayo de terapia génica del primer trimestre de 2022
Lea el comunicado de prensa original. Durante un informe trimestral reciente de las partes interesadas, Pfizer anunció que en marzo de 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. levantó una suspensión clínica que se había colocado en el estudio AFFINE de fase 3 en noviembre de 2021 luego de la observación de niveles de Factor VIII superiores a 150% en algunos participantes del estudio. . Pfizer […]
Freeline anuncia el primer paciente dosificado en el ensayo de hemofilia B
Lea el comunicado de prensa original aquí. LONDRES, 09 de marzo de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Freeline TherapeuticsHoldings plc anunció que el primer paciente recibió la dosis en su ensayo clínico de confirmación de dosis B-LIEVE de Fase 1/2 de FLT180a para el tratamiento de la hemofilia B, un trastorno hemorrágico genético debilitante causado por una deficiencia en la proteína del factor de coagulación IX. FLT180a utiliza […]
Sanofi y SOBI anuncian los resultados del estudio de fase 3 XTEND-1
Lee la prensa original pelease aquí. Efanesoctocog alfa cumplió los criterios de valoración principales y secundarios clave en un estudio pivotal en hemofilia A, lo que demuestra su superioridad con respecto al tratamiento previo de profilaxis con factor Efanesoctocog alfa una vez por semana cumplió el criterio de valoración principal en el estudio de fase 3, lo que resultó en una prevención clínicamente significativa de los episodios hemorrágicos (protección contra hemorragias) En el criterio de valoración secundario clave, efanesoctocog alfa […]
BioMarin proporciona una actualización del estudio de terapia génica de fase 3 de la hemofilia A en curso
Una actualización para la comunidad de hemofilia de BioMarin, con respecto al estudio en curso de terapia génica de fase 3 de BioMarin para hemofilia A, y un evento adverso grave considerado, por el Comité independiente de monitoreo de seguridad de datos, no relacionado con la terapia génica en investigación del estudio de fase 1/2. Vea la actualización del Programa de Desarrollo Clínico original de la terapia génica en investigación de BioMarin para […]
La FDA aprueba el tratamiento profiláctico con VONVENDI® [factor de von Willebrand (recombinante)] para pacientes adultos que viven con enfermedad de von Willebrand tipo 3 grave (VWD)
Fuente original: Comunicado de prensa de Takeda del 31 de enero de 2022 VONVENDI [factor de von Willebrand (recombinante)] es el primer y único tratamiento aprobado para la profilaxis de rutina para reducir la frecuencia de los episodios de sangrado en adultos que viven con EVW tipo 3 grave que reciben terapia a pedido para la EVW es el trastorno hemorrágico hereditario más común, que afecta a tres millones (o […]
Freeline presenta datos de seguimiento a largo plazo del ensayo de fase 1/2 B-AMAZE en hemofilia B en la reunión anual de ASH de 2021 y anuncia el inicio temprano del ensayo de confirmación de dosis de fase 1/2 B-LIEVE
Los datos de seguimiento a largo plazo de B-AMAZE demuestran una expresión sostenida de FIX hasta 3,5 años; potencial para niveles de expresión en el rango normal con dosis de vector relativamente bajas El ensayo B-LIEVE para confirmar la dosis y el manejo inmunológico para el ensayo fundamental planificado de Fase 3 se lanzó un trimestre antes de la última guía LONDRES, 13 de diciembre de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) — Freeline Therapeutics […]
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