HFA responde a la noticia de la acción de la FDA sobre la aplicación de terapia génica BioMarin
Haga clic a continuación para traducir la página al español. [prisna-google-website-translator]Hoy, BioMarin anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. emitió una carta que indica que la terapia génica en investigación de BioMarin para la hemofilia A grave no está lista para su aprobación en su forma actual. BioMarin dice que la FDA ha solicitado dos años de datos de seguimiento que muestren evidencia de […]
BioMarin recibe una carta de respuesta completa (CRL) de la FDA para la terapia génica para la hemofilia A grave
Haga clic a continuación para traducir la página al español. [prisna-google-website-translator]BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) emitió una carta de respuesta completa (CRL) a la solicitud de licencia biológica (BLA) de la empresa para el valoctocogén roxaparvovec terapia génica para la hemofilia A grave el 18 de agosto de 2020. La FDA emite una CRL para indicar que […]
Retiro de Stimate: CSL Behring & Ferring Pharmaceuticals anuncia la extensión del retiro de Stimate al nivel del consumidor
Ferring Pharmaceuticals anunció que extendería el retiro del mercado de Stimate (desmopresina) al nivel de consumidor/usuario. Stimate es fabricado por Ferring Pharmaceuticals Inc. y CSL Behring lo distribuye y vende en los Estados Unidos. Esto marca una expansión de los planes iniciales de julio de 2020 de Ferring para realizar un retiro más limitado a nivel de farmacia. Bajo un retiro a nivel de consumidor, las personas que […]
Retiro de Stimate: respuesta de CSL Behring & Ferring Pharmaceuticals a la carta de HFA-NHF
Haga clic a continuación para traducir la página al español. [prisna-google-website-translator]El 21 de julio de 2020, Ferring Pharmaceuticals emitió un retiro voluntario del aerosol nasal Stimate (desmopresina) debido a la "superpotencia", en otras palabras, las cantidades de desmopresina son más altas que las especificadas. Stimate se usa para tratar la enfermedad de von Willebrand (VWD) y la hemofilia A leve. Tiene licencia y se distribuye […]
AVISO DE RECUERDO: Retiro voluntario de Stimate (acetato de desmopresina)
A última hora de hoy (21 de julio de 2020), HFA y NHF se enteraron de un retiro del producto a nivel de farmacia del aerosol nasal Stimate (desmopresina) fabricado por Ferring Pharmaceuticals y distribuido en los EE. UU. por CSL Behring. Ferring ha preparado una Evaluación de seguridad de riesgos para la salud, advirtiendo que “existe una probabilidad razonable de que el uso o la exposición a ciertos […]
Nuevos datos del estudio refuerzan el perfil de seguridad de Hemlibra® de Genentech en personas con hemofilia A
El siguiente es un comunicado de prensa de Genentech. Genentech, miembro del Grupo Roche, anunció los resultados del segundo análisis intermedio del estudio de Fase IIIb STASEY, que refuerza el perfil de seguridad de Hemlibra® (emicizumab-kxwh) caracterizado en el programa clínico de Fase III HAVEN. En el estudio STASEY, Hemlibra fue eficaz sin nuevos datos de seguridad […]
Spark Therapeutics anuncia datos actualizados sobre ensayos clínicos en hemofilia A en el Congreso virtual ISTH 2020
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Spark Therapeutics, miembro del Grupo Roche y una empresa comercial de terapia génica totalmente integrada dedicada a desafiar la inevitabilidad de las enfermedades genéticas, anunció datos actualizados de tres cohortes de dosis del ensayo clínico de fase 1/2 en curso del SPK-8011 en investigación en hemofilia. […]
uniQure anuncia acuerdo de licencia con CSL Behring para comercializar la terapia génica para la hemofilia B
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa completo aquí. uniQure NV, una empresa de terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunció que uniQure y CSL Behring han firmado un acuerdo de licencia que otorga a CSL Behring derechos globales exclusivos sobre etranacogene […]
Pfizer y Sangamo anuncian resultado de fase actualizado
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Pfizer. Lea el comunicado de prensa completo aquí. Pfizer Inc. y Sangamo Therapeutics Inc. anunciaron datos de seguimiento actualizados del estudio de fase 1/2 Alta del giroctocogen fitelparvovec (SB-525 o PF-07055480), una terapia génica en investigación para pacientes con hemofilia A grave. Los cinco pacientes con […]
Sanofi y Sobi donan hasta 500 millones de UI adicionales de factor de coagulación
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Sanofi. Lea el comunicado de prensa completo aquí. Sanofi y Sobi™, junto con la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) y la FMH EE. UU., anunciaron una extensión de su apoyo al Programa de ayuda humanitaria de la FMH con una donación adicional de hasta 500 millones de UI […]
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