uniQure anuncia el primer paciente tratado en un estudio de confirmación de dosis en pacientes con hemofilia B
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa completo aquí. uniQure, una empresa líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves no cubiertas, anunció que ha tratado al primer paciente en su estudio de confirmación de dosis de Fase IIb de AMT-061, un medicamento en investigación. Terapia génica basada en AAV5 […]
El Tribunal de Distrito de EE. UU. en Delaware falla contra Shire en una orden judicial preliminar
El 7 de agosto de 2018, el Tribunal de Distrito de EE. UU. en Delaware falló en contra de Shire en su solicitud de una orden judicial preliminar contra Roche AG por la creación, transporte y comercialización de su medicamento recientemente aprobado Hemlibra en los EE. UU., que recibió la aprobación de la FDA para tratar a personas con hemofilia A con inhibidores en 2017. Este fallo significa que no hay […]
La investigación de Spark Therapeutics pasa a la fase 3
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo aquí. El SPK-8011 en investigación pasa a la Fase 3 A partir del corte de datos del 13 de julio, 12 participantes en el ensayo de Fase 1/2 han recibido una sola administración del SPK-8011 en investigación, incluidos dos en una dosis de 5×1011 […]
Catalyst Biosciences publica actualización sobre el ensayo del tratamiento con factor IX para la hemofilia B grave
El siguiente es un resumen de un comunicado de prensa de Catalyst Biosciences elaborado por el Dr. Robert Sidonio, un asesor médico de confianza. Lea el comunicado de prensa completo aquí. El 18 de junio, Catalyst Biosciences proporcionó una actualización del progreso de su ensayo de fase ½ que investiga el uso del producto variante FIX, llamado CB 2679d/ISU304, que es un […]
Grifols retira voluntariamente del mercado Profilnina
Grifols Biologicals inicia la retirada voluntaria de un lote de Profilnine. Grifols Biologicals ha determinado que el riesgo para el paciente asociado a este problema es bajo; sin embargo, Grifols Biologicals solicita la devolución del lote por precaución. Terapia Producto de plasma Número de NDC Número de lote Tamaño Embalaje Fecha de caducidad 68516-3208-2 A1PBB00072 1000 […]
La FDA otorga revisión prioritaria a HEMLIBRA de Genentech para personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII
Genentech, miembro del Grupo Roche, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aceptó la solicitud de licencia de productos biológicos complementaria de la compañía y otorgó la revisión prioritaria a HEMLIBRA para adultos y niños con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. El sBLA se basa en datos del estudio de fase III HAVEN 3. La FDA es […]
BioMarin presentó una actualización sobre el estudio de fase 1/2 del Valoctocogene Roxaparvovec en el Congreso Mundial 2018 de la FMH en Escocia
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de BioMarin. Lea el comunicado de prensa completo aquí. BioMarin Pharmaceutical Inc. anunció una actualización de los resultados informados anteriormente de un estudio abierto de fase 1/2 del valoctocogene roxaparvovec (anteriormente BMN 270), un tratamiento de terapia génica en investigación para la hemofilia A grave. Los resultados actualizados se presentaron durante […]
Novo Nordisk anunció nuevos datos en el Congreso Mundial 2018 de la FMH' en Escocia
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Novo Nordisk. Lea el comunicado de prensa completo aquí. Los adultos con hemofilia B que recibieron una dosis única de Refixia® (nonacog beta pegol; N9-GP) lograron una mayor exposición total al factor IX que los tratados con rFIXFc (proteína de fusión recombinante factor IX-Fc). El ensayo del paradigma cara a cara7 también observó un […]
uniQure presenta nuevos datos que demuestran beneficios clínicos en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Genética y Celular en Chicago
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa completo aquí. uniQure NV, una empresa líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, presentó datos que muestran una transducción hepática exitosa con el vector AAV5 tanto en primates no humanos como en humanos con anticuerpos neutralizantes (NAB) anti-AAV5 preexistentes. […]
Bioverativ presenta datos preliminares de la fase 1/2a en el Congreso Mundial 2018 de la FMH en Escocia
El siguiente es un comunicado de prensa de Bioverativ. Lea el comunicado de prensa completo aquí. Bioverativ Inc., una empresa de Sanofi dedicada a transformar las vidas de personas con trastornos sanguíneos raros, presentó los datos clínicos iniciales de BIVV001, una terapia novedosa y en fase de investigación con factor VIII independiente del factor von Willebrand (VWF) para personas con hemofilia A. Seguridad preliminar y […]
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