Sigilon Therapeutics anuncia suspensión clínica del estudio de fase 1/2 SIG-001 en hemofilia A
Lo siguiente proviene de un comunicado de prensa de Sigilon Therapeutics. Lea la actualización en su totalidad aquí. La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) suspendió clínicamente el estudio de fase 1/2 de Sigilon Therapeutics de SIG-001 en pacientes con hemofilia severa o moderadamente severa A.SIG-001 es una terapia basada en células, diseñada para llevar cantidades significativas […]
BioMarin: Actualización del programa de desarrollo clínico
Actualización para las asociaciones de hemofilia BioMarin se complace en actualizar a la comunidad sobre nuestro programa de ensayos clínicos de terapia génica en la hemofilia A. La terapia génica en investigación de BioMarin para la hemofilia A no ha sido aprobada para su uso; se encuentra en ensayos clínicos en curso que evalúan su seguridad y eficacia. Actualización sobre hemofilia de BioMarin para asociaciones de pacientes Ver PDF | Descargar PDF […]
CSL Behring anuncia el cierre de un acuerdo de licencia y comercialización global con uniQure para etranacogén dezaparvovec
Lea el comunicado de prensa completo de CSL Behring aquí. El líder bioterapéutico global CSL Behring anunció el cierre de su acuerdo global de comercialización y licencia con uniQure para etranacogén dezaparvovec, una nueva terapia génica para el tratamiento de la hemofilia B. El etranacogén dezaparvovec se encuentra actualmente en ensayos clínicos de fase 3 y se ha demostrado que produce casi normal […]
uniQure anuncia el cierre del acuerdo de licencia y comercialización con CSL Behring
Lea el comunicado de prensa original aquí uniQure, una compañía líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas severas, anunció que el período de espera bajo la Ley de Mejoras Antimonopolio Hart-Scott-Rodino de 1976 para el acuerdo de licencia global con CSL Behring para etranacogene dezaparvovec, una terapia génica en investigación para pacientes con hemofilia B, caducó […]
uniQure anuncia que la FDA elimina la suspensión clínica del programa de terapia génica para la hemofilia B
Lea el comunicado completo aquí.uniQure, una empresa líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE. La empresa abordó satisfactoriamente todos los problemas identificados por la FDA relacionados con […]
uniQure publica hallazgos en el programa de terapia génica para la hemofilia B
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa completo aquí. uniQure, una empresa líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunció los resultados de una investigación exhaustiva sobre el caso de carcinoma hepatocelular (CHC) diagnosticado en un paciente en el ensayo fundamental HOPE-B […]
Sanofi presenta protocolos modificados en estudios clínicos de Fitusiran
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Sanofi. Lea el comunicado de prensa completo aquí. El protocolo modificado que se está implementando para todos los estudios clínicos de fitusiran en adultos y adolescentes en curso se presentó en el 14.º Congreso Anual de la Asociación Europea de Hemofilia y Trastornos Afines (EAHAD). Fitusiran es un pequeño […]
Octapharma anuncia los datos finales del estudio sobre la inmunogenicidad en pacientes con hemofilia A grave sin tratamiento previo
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Octapharma. Lea el comunicado de prensa completo aquí. Octapharma anunció que los resultados finales del estudio NuProtect sobre la inmunogenicidad de Nuwiq® en pacientes con hemofilia A grave no tratados previamente se publicaron en la revista médica Thrombosis and Haemostasis (Liesner RJ et al. “Simoctocog Alfa […]
Actualización sobre la disponibilidad del aerosol nasal Stimate
Ferring Pharmaceuticals ha proporcionado una actualización a HFA y NHF con respecto a la disponibilidad de Stimate® (acetato de desmopresina, 1,5 mg/1 ml) en aerosol nasal ("Stimate"). La carta aborda la investigación completada por Ferring; la investigación determinó que la "causa subyacente de los resultados fuera de especificación es un problema con el ajuste del sello de la botella". Además, la carta […]
Aviso de retirada: retirada voluntaria del factor IX de coagulación de mononina (humano)
CSL Behring ha anunciado el retiro voluntario de productos a nivel de farmacia de un lote de Mononine Coagulation Factor IX (humano), un producto derivado de plasma utilizado para tratar la hemofilia B. La notificación de CSL Behring establece: “Los pacientes pueden continuar usando el producto que puedan tener. Aunque el potencial de riesgo de seguridad para los pacientes se considera bajo, no se puede excluir por completo”. Los afectados […]
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